Anvisa aprova novo medicamento para tratar doença rara de Fabry

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta segunda-feira (5) o registro de um medicamento para doença de Fabry, condição genética rara que pode afetar órgãos como coração e rins. Chamado Elfabrio (alfapegunigalsidase), o produto será destinado ao tratamento de longo prazo de pacientes adultos com diagnóstico confirmado da doença.

O medicamento funciona por meio da chamada terapia de reposição enzimática. Em termos simples, ele substitui uma enzima que não é produzida em quantidade suficiente pelo organismo das pessoas com a doença de Fabry.

A deficiência dessa enzima, chamada alfa-galactosidase A, provoca o acúmulo de determinadas substâncias em diferentes tecidos e órgãos. Com o passar do tempo, a condição pode causar uma série de problemas de saúde.

Entre as possíveis manifestações estão insuficiência renal, doenças cardíacas e cerebrovasculares, alterações nos nervos periféricos, perda auditiva e outras perdas sensoriais, além de lesões características na pele.

A doença também pode provocar problemas gastrointestinais, como episódios de diarreia e dores abdominais.

Como funciona o novo medicamento

O Elfabrio atua como um substituto de longa duração da enzima que está deficiente nos pacientes. A ação ajuda o organismo a quebrar e eliminar substâncias que, sem o funcionamento adequado da enzima, acabam se acumulando.

Com isso, o tratamento busca controlar a doença e contribuir para evitar a progressão de complicações, principalmente problemas cardíacos e insuficiência renal.

O medicamento é apresentado como uma solução estéril para diluição, em frascos de 10 ml, e administrado por infusão intravenosa.

A aprovação do registro foi oficializada pela Anvisa por meio da Resolução 3.880/2026, publicada no Diário Oficial da União.

(Com informações Anvisa)