Anvisa aprova novo medicamento para tratar atrofia muscular espinhal em crianças e adultos

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (29), o registro de um novo medicamento para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), doença genética rara que provoca fraqueza muscular progressiva. Chamado Evrysdi Go (risdiplam), o produto é indicado para adultos e crianças a partir de 2 anos de idade, com peso mínimo de 20 quilos.

A autorização contempla pacientes com AME 5q dos tipos 1, 2 ou 3, ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2, conforme os critérios estabelecidos para o medicamento.

A principal novidade é a apresentação em comprimido revestido, que permite uma administração mais simples em comparação com a versão de risdiplam já aprovada no Brasil.

O comprimido pode ser ingerido com um pouco de água ou disperso em água sem cloro, conforme as orientações de uso. Além disso, não exige preparo por profissionais de saúde e pode ser armazenado em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.

O que é a atrofia muscular espinhal?

A atrofia muscular espinhal é uma doença genética que compromete os neurônios motores, células nervosas responsáveis por controlar os movimentos musculares.

A condição ocorre devido à produção insuficiente de uma proteína chamada SMN, essencial para a sobrevivência dessas células.

Com a perda progressiva dos neurônios motores, os pacientes podem apresentar fraqueza e redução da massa muscular, comprometendo atividades como sustentar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar.

Nos casos mais graves, a doença também pode afetar os músculos responsáveis pela respiração e pela deglutição.

A produção da proteína SMN envolve dois genes, chamados SMN1 e SMN2. Na AME 5q, alterações no gene SMN1 comprometem a produção da proteína, enquanto o SMN2 produz predominantemente uma versão mais curta e menos funcional.

Como funciona o novo medicamento?

O Evrysdi Go contém risdiplam, substância que atua sobre o gene SMN2 para aumentar a produção da proteína SMN completa e funcional.

Com isso, o tratamento busca preservar os neurônios motores, reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.

O medicamento não representa uma cura para a AME, mas pode contribuir para a manutenção e a melhora das funções motoras dos pacientes.

O que mostram os estudos clínicos?

Os dados apresentados pela Anvisa incluem estudos clínicos realizados com pacientes de diferentes faixas etárias e tipos da doença.

Em um estudo com 41 bebês de 2 a 7 meses diagnosticados com AME tipo 1, a forma mais grave da doença, 12 crianças (29%) conseguiram permanecer sentadas sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento com risdiplam.

Outro estudo, envolvendo 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, com até 25 anos, identificou uma pequena melhora na função motora entre os participantes tratados.

Após 12 meses, a diferença média em relação ao grupo que recebeu placebo foi de 1,6 ponto em uma escala de avaliação motora de 100 pontos.

Os resultados apresentados ajudam a demonstrar os efeitos do princípio ativo, mas não significam que todos os pacientes terão a mesma resposta ao tratamento.

A aprovação do registro foi formalizada pela Resolução RE nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União.

O registro sanitário autoriza a comercialização do medicamento no país, mas não significa sua disponibilização automática pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

(Com informações da Anvisa)